TRIの活動領域は「早期段階シーズの育成」「治験・臨床研究の推進・管理」「公益性の高い事業の推進」の3つです。
各分野の専門家が長年にわたり培ってきたノウハウと経験を活用し、これらの３つの領域をトータルに行うことで、様々な角度から、最先端医療の実用化による健康寿命の延伸への最短距離を探し出し、アプローチしています。

これまで治療法が無かった疾病に対する新たな医療に繋がる多くのシーズが生まれています。それらを少しでも早く患者さんへ届けるために、開発速度を加速させる支援を行っています。研究開発方針の策定から製品の市販後まで、様々なステージを支援する中で蓄積してきたこれまでの経験と専門知識を活かして、国内・国外の企業やアカデミアの研究者等から生み出された新たなシーズの開発を一緒に進めています。

全国の医師、研究者、アカデミアや企業が実施する治験・臨床試験・臨床研究の企画、規制当局への対応、事務局運営から、解析、報告、論文の執筆までをワンストップで支援しています。また、実地診療のデータから予後やリスク因子を分析する大規模コホート研究の運営、さらにグローバル展開などを包括的に支援しています。これらにより新たな標準治療が確立され、治療成績が向上することが期待されます。とりわけ、TRI はプロジェクトマネジメントとデータセンターの機能を有し、データを適正かつ効率的に収集・管理するためのシステムを整備することにより、高い品質マネジメントによるデータの集積を図っています。

行政機関データベースの活用等の公益性の高い事業を推進しています。行政が保有する医療・健康関連ビッグデータを活用することで、行政ビッグデータ整備のノウハウを蓄積し、研究者へサービスとして提供できるように発展させるために活動しています。また、AI技術を用いた新たな研究を外部機関と連携し推進しています。
この他に、医師や研究者が研究を実施するための情報整備を行っています。また、希少・難治性疾患について国際的希少疾患コンソーシアムであるOrphanetに日本の代表として加盟し、高品質な難病疾患情報を世界のあらゆる人々へ提供するために活動しています。